Los ensayos clínicos se realizan para todo tipo de padecimientos y trastornos médicos. Usted y su hijo(a) podrían estar pensando en inscribirse a un ensayo clínico o les podrían haber pedido que se inscriban a uno de ellos. Comprender lo que son los ensayos clínicos le ayudará a tomar una decisión informada sobre inscribirse a un ensayo clínico. Conocer los riesgos y beneficios de un ensayo clínico también puede ayudarle a decidir si un ensayo clínico es adecuado para su familia.
Esta sección sobre Ensayos clínicos abarca los siguientes temas:
¿Qué son los ensayos clínicos?
¿Son seguros los ensayos clínicos?
¿Qué son los ensayos clínicos?
Las opciones de tratamiento para trastornos hemorrágicos están constantemente cambiando y mejorando. El desarrollo y la aprobación de nuevos tratamientos depende de manera importante de los ensayos clínicos. Estos son estudios que ofrecen a investigadores y proveedores de atención médica información importante sobre qué tan bien funciona un tratamiento, en qué cantidades, y cómo debería administrarse, y/o en qué pacientes debería usarse. Cada fármaco, dispositivo y tratamiento deben someterse a pruebas en un ensayo clínico antes de ser aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA por su sigla en inglés). Una vez aprobados por la FDA pueden ofrecerse a la población en general. Algunas veces, los ensayos clínicos también realizan pruebas sobre diferentes maneras de diagnosticar o monitorear problemas de salud específicos.
Tipos de ensayos clínicos
Hay 4 tipos de ensayos clínicos, identificados con las fases del 1 al 4. Es necesario probar que un tratamiento tiene éxito en una fase antes de que puedan realizarse las pruebas de la siguiente fase.
Esta es la primera vez que el fármaco en estudio se prueba en seres humanos. Estos ensayos implican a un pequeño número de personas y ayudan a los investigadores a evaluar la seguridad del fármaco, a determinar un rango seguro de dosificación, y a identificar efectos secundarios.
El fármaco en estudio generalmente se ofrece a un grupo mayor de personas que en el ensayo clínico de fase 1, a fin de determinar la eficacia del mismo y de obtener más información sobre su seguridad.
El fármaco en estudio se administra a un número todavía mayor de personas a fin de confirmar su eficacia, su seguridad, y la manera en la que se compara con otros fármacos ya aprobados.
Esta fase se ejecuta después de que el fármaco ha sido aprobado por la FDA, con el propósito de obtener más información sobre su seguridad y de determinar si el fármaco está teniendo el efecto correcto.
Los ensayos clínicos pueden completarse de diversas maneras. Una de las más comunes es diseñar un ensayo clínico de fase 3 doble ciego y controlado con placebo. En este tipo de ensayo, algunos participantes reciben el fármaco del estudio, y otros reciben el tratamiento habitual o un placebo. En los ensayos doble ciego, ni los participantes ni los proveedores de atención médica saben si un participante recibe el tratamiento experimental, el tratamiento habitual o el placebo. El placebo es un tratamiento inactivo. A menudo llamado píldora de azúcar, el placebo puede ser un líquido o incluso una inyección.
Cada ensayo clínico está diseñado con criterios de inclusión y criterios de exclusión.
Los criterios de inclusión definen quién puede inscribirse al ensayo.
Los criterios de exclusión definen quién no puede inscribirse al ensayo. Estos criterios a menudo abarcan edad, sexo, diagnóstico, y otros problemas de salud que una persona pudiera tener.
Usted debería saber que, aun si usted y su hijo(a) estuvieran interesados en participar en un ensayo específico, su hijo(a) podría no cumplir con los criterios de inscripción.
¿Son seguros los ensayos clínicos?
Todos los ensayos clínicos están diseñados para ser lo más seguros posible para los participantes. Cierto riesgo es habitual cuando no se conoce mucho sobre el fármaco de un estudio. Si estuviera pensando en inscribir a su hijo(a) a un ensayo clínico, debería sostener una conversación a fondo sobre el ensayo con el proveedor de atención médica de su hijo(a) a fin de asegurarse de que usted y su hijo(a) comprenden los riesgos.
Los siguientes son algunos puntos clave sobre los cuales conversar:
Reacciones al tratamiento. Si recibiera el fármaco en estudio, su hijo(a) podría presentar efectos secundarios desagradables, graves o que incluso pudieran poner en peligro la vida.
Eficacia. El fármaco del estudio podría o no funcionar para su hijo(a), incluso si estuviera en el grupo que lo recibe.
Compromiso de tiempo. Como parte del ensayo clínico pudiera ser necesario que su familia dedicara más tiempo y atención al manejo del trastorno hemorrágico de su hijo(a). Esto podría abarcar visitas de seguimiento, tratamiento adicional, estancias en el hospital, o necesidad de dosis complejas.
¿Cuáles son los beneficios?
Participar en un ensayo clínico podría se provechoso tanto para su familia como para la comunidad de trastornos hemorrágicos en general. Al inscribir a su hijo(a) a un ensayo clínico usted podría lograr lo siguiente:
Desempeñar un papel activo en la atención médica de su hijo(a) y en el tratamiento de su trastorno hemorrágico.
Obtener acceso a nuevos tratamientos experimentales antes de que estén ampliamente disponibles.
Obtener atención médica experta en las mejores instalaciones médicas, durante el ensayo.
Ayudar a otras personas con trastornos hemorrágicos al contribuir a la investigación médica.
Tomar la decisión
Inscribirse a un ensayo clínico requiere una cuidadosa consideración.
Las siguientes son algunas cosas en las cuales reflexionar antes de inscribir a su hijo(a) a un ensayo clínico:
¿Se sienten usted y su hijo(a) cómodos con los riesgos?
¿Cómo afectará la vida cotidiana de su hijo(a)?
¿Cómo afectará a su familia y otros seres queridos?
Es probable que quiera conversar con el proveedor de atención médica de su hijo(a), con el equipo de su centro de tratamiento de hemofilia, así como con su familia sobre la posibilidad de inscribir a su hijo(a) a un ensayo clínico.
Si quieres saber aún más sobre los ensayos clínicos, ve a la sección de Fundamentos de los Ensayos Clínicos de la NBDF. También puedes encontrar estudios de investigación en curso en la Base de Datos de Ensayos Clínicos. Ten en cuenta que estos sitios web no están disponibles actualmente en español. Existe la opción de traducirlos utilizando la configuración de tu navegador según sea necesario.