Como padre/madre o persona cuidadora de un bebé, de un(a) niño(a) pequeño(a) o en edad escolar temprana, una de las consideraciones más importantes es asegurarse de que el tratamiento para su trastorno hemorrágico pueda protegerlos a través de todas estas etapas. Usted podría tener preguntas sobre las diferentes opciones de tratamiento para su hijo(a). Esta sección ofrece respuestas a preguntas frecuentes sobre la terapia con anticuerpo biespecífico. Solamente existe un producto terapéutico con anticuerpo biespecífico para trastornos hemorrágicos, llamado emicizumab (de marca Hemlibra®). Esta sección puede ayudarle a preparar su propio grupo de preguntas que hacerle al proveedor de atención médica de su hijo(a) a fin de encontrar la mejor opción de tratamiento.
El emicizumab es un tratamiento para personas con hemofilia A, con o sin inhibidores. En primer lugar, ayuda a evitar que se presente una hemorragia (lo que se conoce como profilaxis o “profi”). Sin embargo, no puede usarse para el tratamiento de hemorragias si su hijo(a) llegara a tener una. Para el tratamiento de una hemorragia debería usar la terapia de reemplazo de factor de coagulación que le recetaron a su hijo(a).
Cuando hay una lesión, el cuerpo trabaja a fin de formar un coágulo, usando un complicado proceso llamado cascada de la coagulación. Como parte de la cascada de la coagulación, diferentes proteínas llamadas factores se activan en una serie de etapas, en las que un factor a menudo activa a otro factor. El factor VIII (8) y el factor IX (9) se combinan entre sí y, al hacerlo, pueden activar al factor X (10) durante la cascada de la coagulación. Cuando una persona tiene hemofilia A, le falta el factor VIII (8). Esto quiere decir que no hay nada que se combine con el factor IX (9) para poder activar al factor X (10). Si el factor X (10) no se activa, será mucho más difícil para el cuerpo de su hijo(a) formar un coágulo sanguíneo sólido.
El emicizumab usa un anticuerpo biespecífico fabricado en el laboratorio para copiar, o imitar, la manera en la que el factor VIII (8) funciona en el cuerpo. Puede unirse tanto al factor IX (9) como al factor X (10). Esto permite que la cascada de la coagulación continue y que su sangre forme un coágulo.
El emicizumab se inyecta usando una aguja insertada bajo la piel a fin de administrar el medicamento al cuerpo. Esto se conoce como una inyección subcutánea, o algunas veces se abrevia solamente como “sub Q”. Esto difiere de muchos otros tratamientos para la hemofilia A en los que el medicamento se inyecta directamente a la vena de una persona, lo que se conoce como infusión. Si desea más información sobre cómo administrar una inyección sub Q consulte Información básica sobre inyecciones.
Este tratamiento empieza con inyecciones semanales durante las primeras cuatro semanas. Esta es la fase de dosis de carga a fin de concentrar el medicamento en la sangre de su hijo(a), de modo que tenga la cantidad adecuada para alcanzar un nivel estable. Después de esto puede colaborar con el proveedor de atención médica para determinar si su hijo(a) debería recibir una inyección cada semana, cada dos semanas o cada cuatro semanas.1
La dosis de emicizumab se determina con base en el peso corporal. Consulte al proveedor de atención médica de su hijo(a) para saber qué dosis es la adecuada para él/ella.
El emicizumab pueden usarlo:
- Personas con hemofilia A, con y sin inhibidores.
- Personas de todas las edades, desde bebés hasta adultos.
- Personas con hemofilia A de cualquier graveded.1
Los siguientes son algunos de los beneficios del uso del emicizumab:
- No se presentan picos y atravesamientos, lo que conduce a una protección más estable
- Los inhibidores del FVIII no tienen ningún efecto sobre la eficacia de la medicación
- Menos hemorragias, inclusive:
- Menos hemorragias que se presentan sin que haya lesión (llamadas hemorragias espontáneas).
- Menos hemorragias articulares.
- Sólo necesita inyectarse el tratamiento semanalmente, cada dos semanas o cada 4 semanas, dependiendo de su plan de tratamiento.
Las siguientes son algunas de las limitaciones del uso del emicizumab:
- El emicizumab genera inexactitud en algunas pruebas de inhibidores y de otro tipo. Por tanto, asegúrese de que todos los proveedores de atención médica de su hijo(a) sepan que recibe emicizumab antes de que le realicen pruebas de laboratorio.
- Hay algunas cosas importantes en las que pensar si su hijo(a) tuviera un inhibidor de la terapia de factor de reemplazo. Existen posibles efectos secundarios con otros medicamentos usados para el tratamiento de inhibidores. Podría ser necesario que su hijo(a) suspendiera su tratamiento antes de empezar a usar emicizumab.
- Su hijo puede sufrir una hemorragia intermenstrual a pesar de tomar emicizumab. En este caso, será necesario tratar a su hijo con un producto de sustitución del factor. Hable con el médico de su hijo para establecer un plan.
Riesgos de usar emicizumab:
Este producto de tratamiento tiene un recuadro de advertencia de la FDA. Esta advertencia se utiliza para llamar la atención hacia los efectos secundarios o riesgos graves o que pudieran poner en peligro la vida. Usted puede encontrar el recuadro de advertencia en la caja o en el prospecto del producto.2 Si su hijo(a) fuera a utilizar este tratamiento es importante hablar con su proveedor de atención médica sobre este recuadro de advertencia y su significado.
Los siguientes son otros nombres del emicizumab:
- Hemlibra®
Usted podría escuchar que a esta terapia se le dan otros nombres, tales como “mimética”, “terapia sin factor de reemplazo”, o incluso “sustituto de factor”. Los medicamentos miméticos funcionan imitando algo que normalmente ocurre de manera natural en el cuerpo. Las terapias sin factor de reemplazo son una categoría de productos que no contienen factor de reemplazo, para el tratamiento de cualquier trastorno hemorrágico. El término “sustituto de factor” puede usarse porque el anticuerpo específico del medicamento sustituye al factor en el lugar donde debería haber estado esta proteína de factor.
Si desea más información sobre el uso de la terapia con anticuerpo biespecífico para el tratamiento de trastornos hemorrágicos consulte la Recomendación del Comité Asesor Médico y Científico (MASAC) de la NBDF sobre el uso y manejo del emicizumab.
Si desea más información sobre todos los productos aprobados por la FDA para el tratamiento de trastornos hemorrágicos consulte Productos aprobados en Estados Unidos para el tratamiento de trastornos hemorrágicos.
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- NBDF’s Medical and Scientific Advisory Council (MASAC). (2022). MASAC Document 268 - Recommendation on the Use and Management of Emicizumab-kxwh (Hemlibra®) for Hemophilia A with and without Inhibitors (MASAC 268). National Hemophilia Foundation. https://www.hemophilia.org/healthcare-professionals/guidelines-on-care/masac-documents/masac-document-268-recommendation-on-the-use-and-management-of-emicizumab-kxwh-hemlibrar-for-hemophilia-a-with-and-without-inhibitors
- Genentech. (Diciembre de 2021). Información farmacológica de Hemlibra. https://www.gene.com/download/pdf/hemlibra_prescribing.pdf