Si se le diagnosticara un inhibidor a su hijo(a), esto podría resultar atemorizante y abrumador. Conforme su hijo(a) crezca y participe en diferentes actividades, el objetivo de su tratamiento podría ser diferente. Usted debe saber que hay opciones de tratamiento disponibles, así como apoyo de expertos y otros padres y personas cuidadoras que viven la misma situación. Esta sección se centrará en los tratamientos disponibles para personas con hemofilia A o hemofilia B que tienen inhibidores. Si su hijo(a) tuviera otro trastorno hemorrágico con un inhibidor colabore directamente con su proveedor de atención médica a fin de abordar las opciones.
Podría ser útil pensar en dos objetivos al enfrentar un inhibidor: El objetivo 1 es la prevención y el tratamiento de hemorragias. El objetivo 2 es eliminar permanentemente el inhibidor.
Objetivo 1: Prevención y tratamiento de hemorragias
Existen tres maneras principales de administrar tratamiento y prevenir hemorragias en personas con inhibidores:
En personas con hemofilia A [factor VIII (8)], el emicizumab es una opción para prevenir hemorragias. No es una opción para personas con hemofilia B [factor IX (9)]. Se administra mediante inyección subcutánea (debajo de la piel).
La marca de emicizumab Hemlibra® ha demostrado que reduce considerablemente el número de hemorragias en quienes reciben este medicamento.1
La FDA aprobó el emicizumab por primera vez para su uso en pacientes con inhibidores.
El emicizumab no puede usarse para el tratamiento de hemorragias. Si su hijo(a) tuviera una hemorragia necesitará tratamiento con factor de coagulación o con un agente de desvío (véanse las secciones más abajo). Esto es algo importante que debe saber en caso de emergencias o para planificar procedimientos medicos.2
Si su hijo(a) estuviera recibiendo emicizumab asegúrese de trabajar en estrecha colaboración con su proveedor de atención médica cuando se utilicen agentes de desvío para el tratamiento de hemorragias, ya que esto podría incrementar el riesgo de formación de un coágulo sanguíneo.2
Este producto no controla el inhibidor ni lo elimina.
El emicizumab podría afectar los resultados de algunas pruebas de laboratorio, entre ellas pruebas para medir niveles de actividad del factor y títulos de inhibidores. Las personas que reciben emicizumab deberían someterse a un ensayo cromogénico a fin de obtener resultados exactos del título de inhibidores.2
Para obtener más información sobre pruebas de inhibidores y de título de inhibidores consulte ¿Qué son los inhibidores?.
Para obtener más información sobre cómo funciona el emicizumab en el cuerpo y otras preguntas afines consulte Terapia con anticuerpo biespecífico.
En personas con inhibidores de baja respuesta podría ser posible el tratamiento y la prevención de hemorragias usando mayores cantidades de factor de coagulación. Si bien el inhibidor se une a parte del factor y lo inactiva, queda suficiente cantidad de factor para formar un coágulo.3
El proveedor de atención médica de su hijo(a) le orientará sobre cuándo y cómo usar mayores dosis de concentrado de factor, si fuera adecuado.
Los agentes de desvío se utilizan para el tratamiento de hemorragias en personas con altas o bajas cantidades de inhibidores. En lugar de reemplazar el factor faltante [factor VIII (8) o factor IX (9)], esquivan al inhibidor (o se desvían) para ayudar al cuerpo a formar un coágulo normal.
Hay dos tipos principales de agentes de desvío:
Concentrado de complejo protrombínico activado o CCPa (de marca Feiba®), usado para el tratamiento y la prevención de hemorrgias.4
Concentrado de factor VII activado (7a) recombinante (de marcas SevenFact®, Novoseven®), que se usa para el tratamiento de hemorragias.4
Los agentes de desvío pueden ser muy eficaces, pero también tienen algunos inconvenientes.
Podría ser difícil saber qué tan bien está funcionando un medicamento. Diferentes pacientes responden de manera diferente a los dos tipos de agentes de desvío y no existe una prueba de laboratorio uniformizada para determinar qué tan bien funciona un agente de desvío para prevenir una hemorragia. Podría haber un periodo de ‘prueba y error’ hasta encontrar las dosis y el tratamiento correctos.
El factor VII activado (7a) requiere infusiones frecuentes. Los CCPa requieren que el producto se administre muy lentamente a fin de evitar posibles reacciones surgidas de una infusión demasiado rápida, lo cual genera infusiones muy largas. Estos pueden contribuir a la dificultad de acceso a las venas.
Si su hijo(a) recibiera agentes de desvió asegúrese de colaborar estrechamente con su proveedor de atención médica a fin de asegurarse de que su sangre no esté coagulando demasiado o coagulando en el lugar equivocado del cuerpo. Por este motivo, algunos medicamentos no deberían usarse junto con algunos agentes de desvío.4
Objetivo 2: Eliminar permanentemente el inhibidor
La prevención y el tratamiento de hemorragias es solamente una parte del manejo de inhibidores. El proveedor de atención médica de su hijo(a) probablemente también hablará con usted sobre maneras de eliminar el inhibidor permanentemente.
El objetivo de la terapia de ITI es evitar que ocurra la reacción del inhibidor.4 De cierto modo, le enseña al cuerpo a aceptar los tratamientos con concentrado de factor.
Como parte de la terapia de ITI, las personas reciben grandes cantidades de concentrados de factor diariamente durante muchas semanas o meses.
En el caso de muchas personas, particularmente niños pequeños, podría ser necesario un puerto (un dispositivo insertado quirúrgicamente a fin de ayudar a administrar el concentrado de factor a través de una vena), si fuera difícil encontrar una vena para infundir el medicamento. Los puertos pueden aumentar la probabilidad de infecciones, por lo que es importante hablar con el proveedor de atención médica de su hijo(a) antes de insertar uno.
A menudo, la ITI eliminará el inhibidor. Sin embargo, podría ser necesario que los pacientes continuaran recibiendo infusiones frecuentes de grandes cantidades de factor durante muchos años para evitar la reaparición del inhibidor. Para otros, puede reducir las complicaciones hemorrágicas.
La terapia de ITI requiere experiencia médica especializada, es costosa y podría tardar mucho tiempo en funcionar. Es importante abordar todos estos factores con el proveedor de atención médica de su hijo(a) a fin de preparar un plan que funcione para su hijo(a) y para su familia.
Recursos
El manejo de los inhibidores implica mucho más que solamente tratamiento. A continuación ofrecemos algunos recursos para usted.
Si desea aprender más sobre inhibidores a través de webinarios, conferencias o publicaciones consulte la página de la NBDF de Información sobre inhibidores.
Oldenburg, J., Mahlangu, J., Kim, B., Schmitt, C., Callaghan, M. J., Young, G., Santagostino, E., Kruse-Jarres, R., Negrier, C., Kessler, C. M., Valente, N., Asikanius, E., Levy, G. G., Windyga, J., & Shima, M. (2017). Emicizumab Prophylaxis in Hemophilia A with Inhibitors. The New England Journal of Medicine, 377(9), 809–818. https://doi.org/10.1056/nejmoa1703068
NBDF’s Medical and Scientific Advisory Council (MASAC). (2022). MASAC Document 268 - Recommendation on the Use and Management of Emicizumab-kxwh (Hemlibra®) for Hemophilia A with and without Inhibitors (MASAC 268). National Bleeding Disorders Foundation. https://www.hemophilia.org/healthcare-professionals/guidelines-on-care/masac-documents/masac-document-268-recommendation-on-the-use-and-management-of-emicizumab-kxwh-hemlibrar-for-hemophilia-a-with-and-without-inhibitors
Inhibitors | Hemophilia | NCBDDD | CDC. (2020, July 22). Centers for Disease Control and Prevention. https://www.cdc.gov/ncbddd/hemophilia/inhibitors.html
NBDF’s Medical and Scientific Advisory Council. (2022). MASAC Recommendations Concerning Products Licensed for the Treatment of Hemophilia and Other Bleeding Disorders (MASAC 272). National Bleeding Disorders Foundation. https://www.hemophilia.org/healthcare-professionals/guidelines-on-care/masac-documents/masac-document-272-masac-recommendations-concerning-products-licensed-for-the-treatment-of-hemophilia-and-other-bleeding-disorders