Como adulto joven con un trastorno sanguíneo o hemorrágico, usted tal vez quiera aprender más sobre el futuro de su propio tratamiento. La ciencia y la investigación están en constante evolución, y la FDA aprueba nuevos tratamientos de manera habitual. Hay muchos ensayos clínicos en curso para terapias futuras.
Esta sección sobre Terapias Futuras abarca las siguientes:
Antiinhibidor de la vía del factor tisular (anti-TFPI por su sigla en inglés)
Terapia de ARN de interferencia (RNAi por su sigla en inglés)
Equilibrio hemostático
La sangre contiene diferentes elementos que ayudan a su coagulación (llamados procoagulantes), y otros que evitan que coagule (llamados anticoagulantes). Coagulamiento es otra palabra para coagulación. Un tipo de desequilibrio puede generar demasiada coagulación; esto se conoce como “trombosis”. Otro tipo de desequilibrio puede generar demasiado sangrado o un trastorno hemorrágico. El equilibrio perfecto entre procoagulantes y anticoagulantes se conoce como equilibrio hemostático. Varias nuevas terapias buscan reducir los episodios hemorrágicos mediante la restauración de este equilibrio.
Mira este vídeo en 3D sobre la cascada de la coagulación para saber más sobre cómo se coagula la sangre.
Terapia génica
La terapia génica es un tipo de tratamiento en el que genes que funcionan adecuadamente se insertan en células (por ejemplo, células del hígado), de manera que estas células puedan fabricar por sí mismas las proteínas faltantes. La terapia génica tiene muchos métodos, entre ellos transferencia genética, terapia celular, y edición celular, también conocida como CRISPR. La Fundación Nacional de Trastornos Hemorrágicos cuenta con muchos recursos que pueden ayudarle a entender la terapia génica. Por ahora, la terapia génica para la hemofilia no ha sido indicada para menores de 18 años, ni para mujeres, niñas y personas con la posibilidad de menstruar.
Gene Therapy: The Basics - FAQs
Antiinhibidor del factor de la vía tisular (anti-TFPI por su sigla en inglés)
El anti-TFPI es un nuevo tratamiento que reducirá las hemorragias al disminuir (o frenar) al sistema que evita que la sangre coagule demasiado. La terapia anti-TFPI restaura el equilibrio hemostático bloqueando una de las proteínas anticoagulantes, el inhibidor del factor de la vía tisular (TFPI por su sigla en inglés), y evitando que funcione normalmente. Debido a que los anticoagulantes reducen la coagulación, interferir con la manera en la que funcionan permite que ocurra la coagulación. La terapia anti-TFPI no está basada en el reemplazo de una proteína de la coagulación específica, como el factor VIII (8) o el factor IX (9). Por este motivo, puede usarse para prevenir episodios hemorrágicos en las hemofilias tanto A como B. La terapia anti-TFPI actualmente se encuentra en ensayos clínicos de fase 3.
Terapia de ARN de interferencia (RNAi por su sigla en inglés)
Al igual que la terapia anti-TFPI, el objetivo de la terapia de ARN de interferencia (RNAi por su sigla en inglés) es un anticoagulante llamado antritrombina. Se trata de una nueva terapia que intenta restaurar el equilibrio hemostático disminuyendo la antitrombina, lo cual permite que la trombina, un coagulante, se forme y prevenga hemorragias. Debido a que no se basa en el reemplazo de una proteína de la coagulación específica, como el factor VIII (8) o el factor IX (9), puede usarse para prevenir episodios hemorrágicos en las hemofilias tanto A como B. La terapia de RNAi actualmente se encuentra en ensayos clínicos de fase 3.